Mit einem Superstar-Kardiologen als CEO zielt das neue CRISPR-Unternehmen auf Herzkrankheiten

Dr. Sekar Kathiresan, Mitbegründer von Verve Therapeutics.

Als der Superstar-Kardiologe Dr. Sekar Kathiresan Gene mit der Erkrankung der Koronararterien in Verbindung brachte, fand er fast 60: Einige, die den LDL-Spiegel im Blut senken („schlechtes Cholesterin“) und daher vor Herzinfarkten schützen, andere verursachen eine Entzündung der Arterien und erhöhen so den Blutkreislauf

Während bestehende Medikamente meist weit hinter den Genen wirken, glaubte Kathiresan, dass Therapien, die auf DNA-Ebene operieren, die Kardiologen “neu einschätzen könnten, wie wir die koronare Herzkrankheit behandeln und dauerhaft dagegen schützen”, sagte er.

Am Dienstag kam eine von Kathiresan mitbegründete Firma aus dem Stealth-Modus und kündigte ihre Absicht an, genau dies zu tun.

Für Kollegen überraschender als für sein Ziel – von dem mehrere sagten, dass es mit wissenschaftlichen, regulatorischen und finanziellen Hürden zu kämpfen hatte – war Kathiresans Entscheidung, als Direktor des Zentrums für Genomische Medizin am Massachusetts General Hospital abzutreten und ab Juli als CEO von Verve zu dienen.

“Die Aufgabe meiner akademischen Termine war eine schwierige Entscheidung”, sagte er.

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Verve, so einige Kardiologen, hat seine Arbeit darauf ausgelegt.

“Selbst wenn dies funktioniert, wird es eine weit verbreitete Therapie sein, nach der Ärzte und Patienten in den nächsten 15 bis 20 Jahren fragen?”, Fragte Dr. Ethan Weiss, Kardiologe an der University of California in San Francisco, rhetorisch.

Zu den Mitbegründern von Verve gehören Dr. Kiran Musunuru von der University of Pennsylvania, ein Experte für die Genetik kardiovaskulärer Erkrankungen, der als leitender wissenschaftlicher Berater fungieren wird, und Dr. J. Keith Joung von Mass. General, ein führender CRISPR-Entwickler und

Ebenfalls in der ersten Finanzierungsrunde waren ARCH Venture Partners, F-Prime Capital und Biomatics Capital.

Das erste Ziel von Verve, sagte Kathiresan, wird eine lebensbedrohliche Erkrankung wie homozygote familiäre Hypercholesterinämie sein, bei der himmelhoher Cholesterinspiegel nicht durch Statine, Diät oder andere einfache Behandlungen gezähmt werden kann.

Kathiresan hat sieben möglicherweise CRISPR-fähige Gene identifiziert, die bei einer Behinderung den Blutfettwert senken und dadurch das Risiko für Herzerkrankungen, einschließlich Herzinfarkte, senken.

Diese Erfahrung hat den Anlegern gezeigt, was für ein hartes Geschäft Herz-Kreislauf-Medikamente sind, aber Kathiresan ist nicht verwirrt.

Dies könnte für homozygote familiäre Hypercholesterinämie zutreffen, da die Versicherer etwa 2.500 US-Dollar für die Apherese zahlen.

Aber nur einer von einer Million Menschen hat eine homozygote familiäre Hypercholesterinämie, so dass Verve größere Träume hat.

In einer von Kathiresan als “stufenweise Entwicklungsstrategie” bezeichneten Strategie wird das Unternehmen zunächst versuchen, eine CRISPR-Therapie – injiziert in die Leber – für eine lebensbedrohliche Erkrankung der Koronararterie wie Hypercholesterinämie zu entwickeln.

UCSFs Weiss und andere Kardiologen äußerten Skepsis darüber, welche Marktgröße ein solches Produkt finden würde, da PCSK9-Medikamente weit hinter den Hoffnungen zurückblieben.

Verve wird zahlreiche Hürden überwinden müssen, bevor eine klinische Studie genehmigt oder eine Therapie verkauft werden kann.

Die Wirksamkeit wird auch eine Herausforderung sein.

Er und andere Experten waren überrascht, dass das Unternehmen schwört, “die Erkrankung der Koronararterien weltweit einzudämmen” und suggeriert, dass eine einmalige CRISPR – Therapie die Lösung für eine schlechte Adhärenz und einen eingeschränkten Zugang zu Statinen und für die hohen Kosten sein könnte

Verve wird auch bei der Entwicklung genetischer Therapien für Herz-Kreislauf-Erkrankungen einen harten Wettbewerb haben.

“Diese Therapien haben über Monate hinweg Auswirkungen, und sie befinden sich noch in der Entwicklung”, sagte Stanfords Knowles.

Verve hat zehn Mitarbeiter für seine Labore eingestellt, einen in einem Inkubator-Bereich an der University of Pennsylvania und die anderen in Cambridge, Massachusetts, und erwartet, dass er innerhalb von drei Jahren fast 50 Mitarbeiter beschäftigt.